Unraveling how WASP stings in immunodeficiency

År: 2012 // Projektledare: Lisa Westerberg // Anslagsförvaltare: Karolinska Institutet // Område: Medicin // Belopp: 8 000 000 kr

Vårt immunförsvar vilar aldrig. Våra immunceller cirkulerar konstant i kroppen för att snabbt kunna upptäcka främmande smittoämnen och eliminera dessa från kroppen. När man tänker på den enorma reaktion som immuncellerna sätter igång för att eliminera främmande smittoämnen kan man inte låta bli att undra: Hur kommer det sig att vårt immunförsvar inte attackerar våra egna vävnader och hur kan immunförsvaret veta när celldelningen ska avstannas?

Projektet undersöker immunbristsjukdomar för att förstå vårt immunförsvar. Den nödvändiga regleringen av immunförsvaret fungerar alldeles utmärkt i friska individer, vi återhämtar oss till exempel efter en vanlig förkylning. En grupp av livshotande sjukdomar under samlingsnamnet primära immunbristsjukdomar som drabbar nyfödda och små barn leder dock till okontrollerad reglering av patientens immunceller. Två av dessa primära immunbristsjukdomar orsakas av mutationer i proteinet WASP, som är viktigt för immuncellers rörelse, kommunikation med andra celler och celldelning. Samtidigt som barnens immunförsvar inte aktiveras normalt under till exempel en vanlig förkylning finns det stor risk att de utvecklar reaktioner mot egna vävnader och blodcellscancer. Projektet vill använda experimentella modeller för immunbristsjukdomar som orsakas av WASP-mutationer för att utröna vilka delar av immunförsvaret som inte fungerar normalt och därefter klargöra den underliggande mekanismen för förändrad reglering.

Målet med studierna är att öka vår kunskap om hur ett okontrollerat immunförsvar leder till utvecklande av immunbristsjukdom hos barn samt att utveckla nya behandlingsmetoder med hjälp av ny forskningsteknik. För att åstadkommadetta består forskningsgruppen av studenter och forskare från olika discipliner, från grundforskare till läkare. Förhoppningen är att vi inom fem år har förstått hur mutationer i WASP orsakar immunbristsjukdom och därmed hur immunförsvaret fungerar i sjukdom och i hälsa. Ambitionen är också att vi då har identifierat nya behandlingsmetoder med potential att kunna användas i behandling av patienter.

 

Se filmen om Lisa Westerberg.