Nya redskap för studier och behandling av blodbrist

Vårt blod består huvudsakligen av röda blodkroppar som blodet behöver för att kunna transportera syre. Miljontals människor i världen har för få röda blodkroppar, ett sjukdomstillstånd som kallas anemi. Dessvärre är många anemiska patienter inte hjälpta av dagens behandlingsalternativ.

Forskningsprojektets första mål är att förstå den instruktionssignal som skickas för att en cell ska börja producera röda blodkroppar. Studien har redan knäckt en stor del av koden och bevisat att den signalen fungerar genom att programmera om bindvävsceller från huden direkt till celler som kan producera röda blodkroppar. Genom att kartlägga mekanismen bakom upptäckten skapar vi nya sätt att studera och behandla anemi. 

Det andra målet är att identifiera nya måltavlor för anemibehandling genom ökad förståelse av de faktorer som stimulerar och blockerar bildandet av de celler som producerar röda blodkroppar. Med hjälp av genetiska screeningmetoder ska 200 sådana faktorer studeras. Förutom att lära oss mer om hur produktionen av röda blodkroppar regleras är förhoppningen att denna studie ska kunna identifiera nya läkemedelsmåltavlor.

Det tredje målet är att utveckla nya läkemedel för patienter med en speciell form av anemi som heter Diamond-Blackfan-anemi. Studien har redan testat över 12 000 olika substanser och hittat en grupp molekyler som kan korrigera det underliggande felet i denna sjukdom. Nu vill vi förstå hur dessa läkemedelskandidater fungerar och förbättra dem så att de kan användas för att behandla patienter med Diamond-Blackfan-anemi.